Al Policlinico di Milano è stata somministrata la prima terapia genica in Italia per il trattamento dell’emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia rara ereditaria causata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione.
AISC News.. Al Policlinico di Milano è stata somministrata la prima terapia genica in Italia per il trattamento dell’emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia rara ereditaria causata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. La terapia, indicata solo per pazienti adulti, è stata eseguita nel Centro Emofilia del Policlinico di Milano diretto da Flora Peyvandi, riconosciuto come punto di riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e Centro Hub della Regione Lombardia per la Rete Malattie Emorragiche Congenite (MEC).
Il trattamento consiste in un’unica e irripetibile infusione che permette al corpo di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo in modo significativo la necessità delle infusioni periodiche previste dalle terapie sostitutive tradizionali.
L’emofilia B è una malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla carenza del Fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Chi ne è affetto presenta un’elevata tendenza a sviluppare emorragie spontanee o provocate da traumi minimi con il rischio di dolore cronico, danni articolari progressivi e significative limitazioni nella vita quotidiana.
Il Policlinico di Milano ha eseguito inoltre i primi trattamenti italiani di terapia genica per l’emofilia A e ha partecipato a studi internazionali dedicati alle malattie rare della coagulazione, integrando attività clinica, ricerca e formazione.
“Per la prima volta disponiamo di un trattamento capace di permettere ai pazienti di produrre livelli adeguati di Fattore IX e di ridurre l’impatto della malattia sulla vita quotidiana. È un risultato che nasce dal lavoro congiunto dei nostri professionisti, dalle Istituzioni e dalle associazioni dei pazienti” afferma Flora Peyvandi.
“Investire nelle competenze, nella ricerca e in un’organizzazione multidisciplinare che valorizzi i professionisti significa garantire ai pazienti cure sempre più avanzate. Questo risultato rappresenta un passo ulteriore nella nostra missione di offrire a tutti l’accesso alle migliori opportunità terapeutiche disponibili” ha commentato il direttore generale Matteo Stocco.
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